AI制药在2026张江药谷大会暨上海国际生物医药产业周上成为焦点。诺贝尔化学奖得主迈克尔·莱维特在对话英矽智能联合CEO任峰时坦言,人工智能在药物研发领域的发展速度远超他的预期,AI将贯穿药物发现到临床试验的每一个环节。
AI制药从概念走向临床验证
传统的药物研发链条从靶点发现到临床试验完成,通常需要10-15年和20-50亿美元投入。莱维特在1970年代完成了全球首次蛋白质动力学模拟,那时用计算机研究生物学被认为是不切实际的尝试。如今AI已经能够预测蛋白质结构(AlphaFold)、生成全新分子、设计药物并推动进入临床试验。
英矽智能作为AI制药代表企业,已经通过AI平台完成了多个候选药物的从头设计,并将部分管线推进到临床试验阶段。任峰在对话中提到,AI不仅仅是辅助工具,而是开始主导药物设计决策——从靶点筛选到分子优化,AI能够在数周内完成传统方法需要数年的工作。
这一判断在产业数据中得到印证。2026年以来,国内已有超过15个AI设计的候选药物提交IND申请,覆盖肿瘤、自免疫、纤维化等适应症。AI制药公司不再停留在算法演示阶段,而是真正将分子推向临床。
AI渗透药物研发全链路
莱维特提出的核心观点是AI将应用于药物研发的每一个环节。药物研发链条可以分为三个主要阶段,每个阶段AI的渗透深度不同:
靶点发现阶段,AI通过分析海量基因组学、蛋白质组学和临床数据,识别疾病与蛋白靶点之间的关联。英矽智能的PandaOmics平台整合了多组学数据和多模态AI模型,可以在数天内完成从疾病机制分析到靶点排序的全流程,而传统方法这一过程通常需要1-2年。
分子设计阶段,生成式AI模型(如基于扩散模型的分子生成)能够从头设计具有特定药理性质的分子结构。这一环节的AI技术最为成熟,AlphaFold2对蛋白质结构预测的精度已经达到实验级别,为分子设计提供了可靠的结构基础。
临床试验阶段,AI开始参与试验设计、患者招募优化和数据分析。真实世界数据(RWD)结合AI预测模型,可以在早期识别药物的有效性和安全性信号,降低临床试验的失败率。
产业格局与投资风向
2026年AI制药领域的资本热度持续。OpenAI寻求以1.5万亿美元估值进行新一轮融资的消息引发市场对AI基础设施价值的重新审视,而AI制药作为AI垂直应用中最具确定性的变现场景之一,吸引了大量产业资本。
国内AI制药第一梯队企业除英矽智能外,晶泰科技、深势科技等也在加速管线推进。晶泰科技的智能自动化药物研发实验室已经实现”AI预测-实验验证”闭环,将先导化合物筛选周期从数月压缩到数周。深势科技的Hermite平台在量子化学计算层面提供了高精度分子模拟能力。
从商业模式看,AI制药公司目前主要有三条路径:自研管线授权、与药企联合开发收取里程碑款、以及平台技术服务费。英矽智能选择了自研管线为主的模式,已完成多个管线的对外授权交易,验证了AI设计药物的商业价值。
技术瓶颈与务实挑战
莱维特在对话中也指出了AI制药面临的现实瓶颈。药物研发的耗时和成本大头不在分子设计阶段,而在临床验证阶段。AI可以速设计和筛选环节,但无法加速人体的生物学反应——临床试验仍然需要按照科学规律和时间周期推进。
此外,AI模型的训练数据质量是关键制约因素。高质量的临床数据和药理数据大多掌握在药企手中,公开数据集的覆盖面和标注质量不足以支撑更复杂的AI模型训练。数据孤岛问题在一定程度上限制了AI制药的进展速度。
蛋白结构预测虽然精度高,但蛋白质在体内的动态构象变化、翻译后修饰对功能的影响等仍是AI模型尚未完全覆盖的领域。细胞层面的药效预测和毒性预测准确率仍需提升。
监管框架逐步完善
FDA和NMPA对AI辅助药物研发的监管态度正在趋于明确。FDA在2026年初更新了AI/ML用于药物开发的指南草案,提出AI模型的可解释性和可审计性要求。NMPA也在推进AI医疗器械和AI药物审评指导原则的制定。
监管层面的核心关注点是AI模型在药物设计中的决策过程是否可追溯、可解释。药企需要在IND申请中说明AI在分子设计中的具体角色和验证方法,这推动了AI制药从”黑箱”走向”可解释AI”的技术演进。
莱维特最后表示,AI在药物研发领域的进步速度是过去50年生物学领域最快的一波技术变革。这并非说AI能替代所有实验验证,而是AI正在重新定义药物研发的效率基准——过去需要实验室数月验证的假设,现在可以在计算层面快速筛选和评估。
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